Лише для освітнього використання — не є медичною порадою. Цей посібник узагальнює інформацію, повідомлену в опублікованих дослідженнях і практиці спільноти, в освітніх цілях. Це не медична порада і не рекомендація застосовувати будь-яку сполуку. Будь-які наведені дози, схеми чи комбінації є прикладами того, що повідомлялося, а не інструкціями для Вас. Багато описаних тут пептидів є дослідницькими сполуками, не схваленими FDA для обговорюваних застосувань, і можуть бути експериментальними або обмеженими. Ефекти, ризики та правовий статус різняться; індивідуальні потреби та результати різняться. Перш ніж ухвалювати будь-яке рішення, проконсультуйтеся з кваліфікованим ліцензованим медичним фахівцем. Не використовуйте цей вміст для самостійної діагностики, лікування чи визначення дозування.
Перш ніж читати цифри
Це інформаційний матеріал, а не медична порада. Тут немає ні рекомендації щодо застосування, ні схеми для конкретної людини.
Наведені нижче величини — це те, про що ПОВІДОМЛЯЄ інструкція схваленого препарату та джерела спільноти. Схвалена доза — 40 мг підшкірно раз на добу, тоді як на дослідницькому ринку описують 5–10 мг на добу без жодного дослідницького обґрунтування; фармакокінетика в інструкції лінійна в діапазоні 2–80 мг, тож найімовірніше пояснення цього розриву — ціна, а не дані.
Еламіпретид (Forzinity) отримав прискорене схвалення FDA у 2025 році за вузьким показанням — покращення м’язової сили в дорослих і дітей із синдромом Барта вагою щонайменше 30 кг; продовження схвалення може залежати від підтвердження клінічної користі в подальших дослідженнях. В Україні лікарський засіб може перебувати в обігу лише після внесення до Державного реєстру лікарських засобів. SS-31 з дослідницького ринку у вигляді ліофілізованого флакона НЕ є схваленим препаратом, не схвалений у цій формі для жодного застосування й постачається виключно для лабораторних і дослідницьких цілей, не для застосування людиною. Перед будь-яким рішенням зверніться до кваліфікованого лікаря.
Коротко про головне
| Що це таке | Синтетичний тетрапептид D-Arg-Dmt-Lys-Phe-NH₂ (639,8 Да), що зв’язує кардіоліпін внутрішньої мембрани мітохондрій; D-аргінін на N-кінці дає стійкість до амінопептидаз |
|---|
| Схвалене показання | Синдром Барта, пацієнти від 30 кг: покращення м’язової сили (прискорене схвалення 2025 року, Stealth BioTherapeutics) |
|---|
| Схвалена доза | 40 мг підшкірно раз на добу, в живіт (не ближче ніж за 5 см від пупка) або зовнішню частину стегна, у той самий час доби |
|---|
| Повідомлений діапазон | На дослідницькому ринку — 5–10 мг на добу; дослідницької основи цей діапазон не має |
|---|
| Фармакокінетика | Tmax 0,5–1 година; підшкірна біодоступність ~92 %; об’єм розподілу ~0,5 л/кг; зв’язування з білками ~39 %; лінійність у діапазоні 2–80 мг; виведення з сечею ~100 % за 48 годин. Періоду напіввиведення в інструкції не зазначено |
|---|
| Результат випробування | Рандомізоване подвійно сліпе плацебо-контрольоване перехресне дослідження у 12 пацієнтів із синдромом Барта не перевершило плацебо за жодною з двох первинних кінцевих точок (тест 6-хвилинної ходьби та шкала втоми) |
|---|
| Ниркова функція | AUC зростає на 39 % при кліренсі креатиніну 60–89 мл/хв, на 75 % при 30–59 і на 125 % при менш ніж 30 — при тяжкій нирковій недостатності потрібне зниження дози |
|---|
Діапазони з опублікованих досліджень і повідомлень спільноти — це приклади того, про що повідомляли, а не рекомендації.
Що це таке і що описує література
Формулювання інструкції точне: це сполука, що зв’язує мітохондріальний кардіоліпін, локалізується у внутрішній мембрані мітохондрій і покращує їхню морфологію та функцію. Чергування ароматичних і катіонних залишків забезпечує націлювання на внутрішню мембрану, а зв’язування з кардіоліпіном — фосфоліпідом, властивим лише цій мембрані, — стабілізує структуру крист і суперкомплекси дихального ланцюга. Рецепторної сигналізації тут немає: механізм структурний.
Історія програми варта уваги не менше за механізм. Реєстраційне дослідження у 12 пацієнтів (12 тижнів препарату, 4 тижні вимивання, 12 тижнів плацебо) не перевершило плацебо за обома первинними кінцевими точками; схвалення спиралося на вторинну — силу розгиначів коліна, що зросла лише у відкритому продовженні, а не в рандомізованій фазі. Ширша програма теж нерівна: фаза 3 при первинній мітохондріальній міопатії припинена, внутрішньовенна Bendavia при реперфузійному пошкодженні припинена, дослідження при захворюванні сітківки (ReNEW, NCT06373731) активне без набору.
Відновлення: лише арифметика
Схвалений продукт — готовий розчин 80 мг/мл у флаконах 280 мг / 3,5 мл з бензиловим спиртом як консервантом; відновлення він не потребує, зберігається при 2–8 °C і підлягає утилізації через 8 днів після першого відкриття. Дослідницький ринок продає ліофілізований порошок, найчастіше по 50 мг.
Для флакона 50 мг: з 1 мл бактеріостатичної води (стерильна вода з 0,9 % бензилового спирту) концентрація 50 мг/мл — 5 мг це 10 одиниць, 10 мг — 20 одиниць на шприці U-100; з 2 мл — 25 мг/мл (20 і 40 од.); з 3 мл — 16,7 мг/мл (30 і 60 од.); з 5 мл — 10 мг/мл (50 і 100 од.). Показова деталь масштабу: схвалені 40 мг вміщуються в один шприц U-100 лише при 50 мг/мл (80 одиниць). Наш калькулятор виконує розрахунок за етикеткою вашого флакона. Це розрахунок концентрації, а не пропозиція кількості чи схеми.
Відкрити калькулятор відновлення
Evidence File
Evidence File SS-31: 29 випробувань і чотири простежені числа
Elamipretide зареєстровано на ClinicalTrials.gov під п’ятьма різними назвами, і реєстр не індексує їх перехресно, тож пошук лише за міжнародною непатентованою назвою повертає неповну програму. Він також має те, чого майже не має жоден пептид дослідницького ринку: запис у базі результатів реєстру для чотирнадцяти своїх випробувань, де спонсор оприлюднив фактичні числа по кожній групі — зокрема й для випробувань, які зазнали невдачі. Ці оприлюднені таблиці є окремим документом від будь-якої журнальної публікації і майже ніде не цитуються. Цей модуль працює саме з ними, випробування за випробуванням, і простежує цифри, що циркулюють про цю сполуку, до документів, з яких вони походять.
- 29 інтервенційних випробувань цієї молекули перелічено
- 9 досліджень, яких пошук у реєстрі лише за INN не повертає
- 4 поширені твердження простежено — одне з них не має джерела взагалі
- 456 учасників у завершених випробуваннях, дані яких не оприлюднено
Підрахунок випробувань: 29 досліджень, п’ять назв, одна молекула
TAZPOWER — так, як його оприлюднив реєстр
MMPOWER-3: найбільший рандомізований масив даних при схваленій дозі не показує змін
Дві поширені дистанції, простежені до їхніх документів-джерел
Період напіввиведення без документа-джерела
Як «антиоксидант» став «зв’язувачем кардіоліпіну» — і хто це змінив
Завершені та неоприлюднені — і те, що ще попереду
Знаменник експозиції — і на чому насправді тримаються дані щодо безпеки
Ще 8 розділів у Evidence File для SS-31
Розблокуйте Evidence File, Sourcing File та Benefit & Outcome Review для SS-31 за $14 — або кожну сполуку бібліотеки, разом із роздруковуваними протокольними аркушами, за $99.
Дванадцять розділів вище цього, а також кожен калькулятор на сайті, залишаються безкоштовними для читання без облікового запису.
Sourcing File
Sourcing File SS-31: сольова форма, стереохімія та прогалина в сертифікаті
Elamipretide двічі зареєстровано в реєстрі речовин FDA — один раз як вільну основу і один раз як сіль, кожен запис зі своїм реєстровим ідентифікатором, своїм номером CAS і своєю молекулярною масою. Схвалена торгова назва прив’язана до солі. Ця відмінність невидима на етикетці дослідницького флакона й невидима для показника чистоти, і вона змінює те, що означає зазначена кількість міліграмів, ще до того, як постає будь-яке питання про якість. Цей модуль розбирає ідентифікаційні номери так, як їх зареєстровано, арифметику, що з них випливає, домішки та препарати-двійники, специфічні саме для цієї послідовності, і те, які з них стандартний сертифікат може виключити, а які — ні.
- 2 речовини, зареєстровані в FDA під назвою цієї молекули
- 1.53-кратний розкид фактичного вмісту пептиду за одного маркування 50 mg
- 4 масові зсуви, що відділяють SS-31 від його аналогів та найімовірнішого продукту деградації
- 2 хіральні тести, які закрили б питання D-аргініну, — жоден не є стандартним для сертифіката
Дві зареєстровані речовини, одна торгова назва
Що сольова форма робить із міліграмом
Таблиця розведення, перерахована з припущенням про сіль
Стереоізомер, який важить рівно стільки ж
Названі родичі — і залишок, який зникає
Читання сертифіката для цієї сполуки, рядок за рядком
Матеріал, який досліджували, і матеріал, який розводять, — не той самий розчин
Ще 7 розділів у Sourcing File для SS-31
Розблокуйте Evidence File, Sourcing File та Benefit & Outcome Review для SS-31 за $14 — або кожну сполуку бібліотеки, разом із роздруковуваними протокольними аркушами, за $99.
Дванадцять розділів вище цього, а також кожен калькулятор на сайті, залишаються безкоштовними для читання без облікового запису.
Benefit & Outcome Review
Benefit & Outcome Review SS-31: 14 тверджень у зіставленні з масивом даних у людей
Більшість пептидів на цьому ринку оцінюють за дослідженнями на гризунах, бо нічого іншого не існує. SS-31 — незвичний випадок, коли цього не потрібно: elamipretide тестували в рандомізованих плацебо-контрольованих випробуваннях на людях при мітохондріальній міопатії, синдромі Барта, серцевій недостатності, реперфузійному ушкодженні, стенозі ниркової артерії та макулярній дегенерації, і більшість цих випробувань оприлюднили свої числа. Цей огляд бере твердження про цю сполуку по одному, відокремлює дані на людях від даних на тваринах, наводить розмір ефекту проти реального компаратора, а не проти вихідного рівня, і прямо каже, за якими твердженнями взагалі не стоїть жодного дослідження на людях.
- 14 маркетингових тверджень, звірених із масивом даних у людей
- 4 рандомізовані випробування вимірювали дистанцію шестихвилинної ходьби
- 6 тверджень, для яких не знайдено жодного дослідження на людях
- 1 твердження, визнане регулятором, — за проміжною кінцевою точкою
Як тут оцінюють твердження і проти якого компаратора
Енергія та втома — суб’єктивно й об’єктивно
Витривалість — і 74 відсотки
Єдине місце, де механізм доказово спрацював у людини
М’язова сила: схвалене твердження та його межа
Серце — і єдине порівняння на людях поблизу дози спільноти
Нирки та око: де реєстр і публікація розходяться і де контрольна група змінює відповідь
Твердження, за якими немає жодного дослідження на людях, і одне виправлення
Ще 8 розділів у Benefit & Outcome Review для SS-31
Розблокуйте Evidence File, Sourcing File та Benefit & Outcome Review для SS-31 за $14 — або кожну сполуку бібліотеки, разом із роздруковуваними протокольними аркушами, за $99.
Дванадцять розділів вище цього, а також кожен калькулятор на сайті, залишаються безкоштовними для читання без облікового запису.
Пов’язані посібники з пептидів
Продовжуйте досліджувати пов’язані навчальні теми посібників у бібліотеці Medibact.
Поширені запитання про посібники
Стислі відповіді щодо обсягу посібників, доступу та контексту освітнього використання.
SS-31, MTP-131, Bendavia, еламіпретид, Forzinity — це одне й те саме?
Так: одна молекула з п’ятьма назвами, накопиченими за час розробки — від академічної серії Szeto-Schiller до торгової марки схваленого препарату.
Чи довело випробування ефективність?
За первинними кінцевими точками — ні. Рандомізоване подвійно сліпе перехресне дослідження у 12 пацієнтів із синдромом Барта не перевершило плацебо ані за тестом 6-хвилинної ходьби, ані за шкалою втоми. Прискорене схвалення спиралося на вторинну точку — силу розгиначів коліна, що зростала лише у відкритому продовженні.
Чому дослідницькі 5–10 мг такі далекі від схвалених 40 мг?
Опублікованого обґрунтування цьому немає. Фармакокінетика в інструкції лінійна в діапазоні 2–80 мг, тож найімовірніше пояснення — вартість матеріалу на дослідницькому ринку, а не якісь дані про еквівалентність.
Чи покращує SS-31 енергію чи спортивні результати?
Контрольованих доказів цього немає, і схвалена інструкція таких заяв не містить. Фазу 3 при первинній мітохондріальній міопатії було припинено.
Примітки щодо відповідності та довіри
- Лише навчальний контент; жодних персоналізованих тверджень щодо здоров’я чи результатів.
- Жодних персоналізованих рекомендацій щодо застосування.
- Використовуйте цей матеріал для загального навчання та грамотності в дослідницькому контексті.
