À titre éducatif uniquement — ceci ne constitue pas un avis médical. Ce guide résume, à des fins éducatives, des informations rapportées dans la recherche publiée et la pratique communautaire. Il ne constitue ni un avis médical ni une recommandation d’utiliser un quelconque composé. Les doses, schémas ou associations présentés sont des exemples de ce qui a été rapporté, et non des instructions qui vous seraient destinées. Beaucoup des peptides décrits ici sont des composés de recherche non approuvés par la FDA pour les usages évoqués et peuvent être expérimentaux ou soumis à restrictions. Les effets, les risques et le statut légal varient ; les besoins et les résultats individuels varient également. Consultez un professionnel de santé qualifié et habilité à exercer avant toute décision. N’utilisez pas ce contenu pour établir vous-même un diagnostic, un traitement ou une posologie.
À lire avant la suite
Ce contenu est un support d’information et ne constitue pas un avis médical. Il ne comporte ni recommandation d’usage ni protocole destiné à une personne.
Les chiffres présentés plus bas proviennent d’un étiquetage approuvé et d’un essai de registration : ils décrivent ce qui a été rapporté, non ce que vous devriez faire. L’essai randomisé n’a battu le placebo sur aucun de ses deux critères principaux, et l’approbation repose sur un critère secondaire de force musculaire, en approbation accélérée.
L’élamiprétide est un médicament soumis à prescription, approuvé pour une indication étroite — améliorer la force musculaire chez les patients atteints du syndrome de Barth pesant au moins 30 kg — et sa disponibilité varie selon les juridictions ; il n’est pas autorisé pour les usages généraux discutés hors cadre en France, en Belgique ni en Suisse. Le SS-31 vendu en flacon lyophilisé de recherche n’est pas ce produit approuvé et relève exclusivement d’un usage de laboratoire et de recherche. Consultez un professionnel de santé qualifié avant toute décision.
L’essentiel
| Ce que c’est | Un tétrapeptide synthétique ciblant les mitochondries, D-Arg-Dmt-Lys-Phe-NH2 (Dmt = 2′,6′-diméthyltyrosine). C32H49N9O5, masse moléculaire moyenne 639,8 Da. Connu au fil de son développement comme SS-31, MTP-131, Bendavia puis élamiprétide ; le produit approuvé est Forzinity |
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| Statut d’approbation | Approuvé par la FDA en 2025 (Forzinity) pour améliorer la force musculaire chez l’adulte et l’enfant atteints du syndrome de Barth pesant au moins 30 kg. Il s’agit d’une approbation accélérée fondée sur un critère intermédiaire, dont le maintien dépend d’essais de confirmation |
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| Mécanisme selon l’étiquetage | « Un liant de la cardiolipine mitochondriale qui se localise dans la membrane mitochondriale interne et améliore la morphologie et la fonction mitochondriales » — l’énoncé de mécanisme approuvé, mot pour mot |
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| Dose approuvée | 40 mg en sous-cutané une fois par jour, à heure fixe, chez les patients pesant au moins 30 kg ; réduite en cas d’insuffisance rénale sévère. Les discussions communautaires rapportent des quantités bien inférieures |
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| Ce que l’essai a montré | L’essai randomisé croisé chez 12 patients atteints du syndrome de Barth n’a battu le placebo sur aucun des deux critères principaux (distance de marche de 6 minutes et score de fatigue). L’approbation repose sur la force des extenseurs du genou, critère secondaire, dont les gains ne sont apparus qu’en extension ouverte |
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| Pharmacocinétique | Exposition proportionnelle à la dose de 2 à 80 mg avec accumulation minime ; Tmax de 0,5 à 1 heure ; biodisponibilité sous-cutanée absolue d’environ 92 % ; volume de distribution d’environ 0,5 L/kg ; liaison aux protéines plasmatiques d’environ 39 % ; environ 100 % de la dose retrouvée dans les urines en 48 heures |
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| Demi-vie | L’étiquetage n’en indique aucune. Il donne Tmax, biodisponibilité, distribution, métabolisme et récupération urinaire complète à 48 heures, mais aucune demi-vie d’élimination — les chiffres cités ailleurs ne viennent donc pas de l’étiquetage |
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| Contraste de formulation | Le produit approuvé est une solution aqueuse prête à l’emploi à 80 mg/mL, conservée par de l’alcool benzylique et à jeter 8 jours après première ponction. Le SS-31 du marché de la recherche est lyophilisé et doit être reconstitué |
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Plages issues de la recherche publiée et de la pratique rapportée — des exemples de ce qui a été décrit, non des recommandations.
Ce que c’est et ce que décrit la littérature
Le SS-31 est un tétrapeptide au cahier des charges inhabituel : atteindre la membrane mitochondriale interne et y rester. Sa séquence alterne résidus aromatiques et cationiques, ce qui n’a rien d’accidentel : la charge nette positive l’attire vers le potentiel de membrane fortement négatif à l’intérieur des mitochondries, tandis que les résidus aromatiques lui donnent la lipophilie nécessaire pour s’insérer dans la membrane. La D-arginine N-terminale est là pour la stabilité. L’étiquetage approuvé formule le mécanisme en une phrase : un liant de la cardiolipine mitochondriale qui se localise dans la membrane interne et améliore la morphologie et la fonction mitochondriales — il est rare de pouvoir citer un énoncé de mécanisme validé par une autorité pour un composé de ce marché.
L’essai de registration mérite d’être décrit honnêtement, car il est plus nuancé que « approuvé dans le syndrome de Barth » ne le laisse croire : essai randomisé, en double insu, croisé contre placebo, de 40 mg par jour pendant 12 semaines chez 12 sujets, suivi d’une extension ouverte de 192 semaines. L’élamiprétide n’a pas été supérieur au placebo sur la distance de marche de 6 minutes ni sur le score total de fatigue ; les augmentations de force des extenseurs du genou n’ont pas été observées pendant la phase randomisée mais pendant l’extension ouverte. Les effets indésirables plus fréquents que sous placebo étaient des réactions au site d’injection, sur une population de 12 patients.
Reconstitution : uniquement le calcul
Le produit approuvé ne demande aucune reconstitution : Forzinity est une solution aqueuse à 80 mg/mL en flacons unidoses. Le SS-31 du marché de la recherche est l’inverse — une poudre lyophilisée, couramment en flacons de 50 mg, qu’il faut reconstituer à l’eau bactériostatique avant toute mesure. La concentration en mg/mL est la quantité du flacon divisée par le volume ajouté.
Notre calculateur effectue ce calcul à partir de l’étiquette de votre flacon et affiche le résultat en unités de seringue. C’est un calcul de concentration, rien de plus : il ne propose ni quantité ni schéma.
Ouvrir le calculateur de reconstitution
Evidence File
L’Evidence File SS-31 : 29 essais et quatre nombres retracés
Elamipretide a été enregistré sur ClinicalTrials.gov sous cinq noms différents, et le registre ne les indexe pas entre eux, si bien qu’une recherche sur la seule dénomination commune internationale renvoie un programme incomplet. Il possède aussi ce que presque aucun peptide du marché de la recherche n’a : une entrée dans la base de résultats du registre pour quatorze de ses essais, dans laquelle le promoteur a déposé les chiffres réels bras par bras, y compris pour les essais qui ont échoué. Ces tableaux déposés constituent un document distinct de toute publication en revue et ne sont presque jamais cités. Ce module travaille à partir d’eux, essai par essai, et retrace les chiffres qui circulent sur ce composé jusqu’aux documents dont ils proviennent.
- 29 essais interventionnels de cette molécule dénombrés
- 9 études qu’une recherche de registre limitée à l’INN ne renvoie pas
- 4 allégations en circulation retracées, dont une vers aucune source du tout
- 456 sujets dans des essais terminés mais aux données non rapportées
Le décompte des essais : 29 études, cinq noms, une molécule
TAZPOWER, tel que déposé au registre
MMPOWER-3 : le plus grand jeu de données randomisé à la dose approuvée est plat
Deux distances en circulation, retracées jusqu’à leurs documents sources
La demi-vie sans document source
Comment « antioxydant » est devenu « ligand de la cardiolipine », et qui l’a changé
Terminés et non rapportés, et ce qui reste à venir
Le dénominateur d’exposition, et ce sur quoi repose réellement le dossier de sécurité
Encore 8 sections dans « Evidence File » pour SS-31
Débloquez l’Evidence File, le Sourcing File et la Benefit & Outcome Review de SS-31 pour $14 — ou chaque composé de la bibliothèque, plus les fiches protocole imprimables, pour $99.
Les douze sections au-dessus de celle-ci, ainsi que chaque calculateur du site, restent en libre accès sans compte.
Sourcing File
Le Sourcing File SS-31 : forme saline, stéréochimie et la lacune du certificat
Elamipretide est inscrit deux fois au registre des substances de la FDA — une fois comme base libre et une fois comme sel, chacun avec son propre identifiant de registre, son propre numéro CAS et sa propre masse moléculaire. Le nom de marque approuvé est rattaché au sel. Cette distinction est invisible sur l’étiquette d’un flacon de recherche et invisible pour un chiffre de pureté, et elle change ce que signifie une quantité déclarée en milligrammes avant même toute question de qualité. Ce module passe en revue les numéros d’identité tels qu’enregistrés, l’arithmétique qui en découle, les impuretés et imitations propres à cette séquence, et celles qu’un certificat standard peut ou ne peut pas exclure.
- 2 substances enregistrées auprès de la FDA sous le nom de cette molécule
- 1,53 fois d’écart sur le peptide réellement dosé à partir d’une même étiquette de 50 mg
- 4 écarts de masse séparant SS-31 de ses analogues et de son produit de dégradation le plus probable
- 2 tests chiraux qui trancheraient la question de la D-arginine, aucun des deux n’étant standard sur un certificat
Deux substances enregistrées, un seul nom commercial
Ce que la forme saline fait à un milligramme
Le tableau de reconstitution, refait sous l’hypothèse du sel
Le stéréoisomère qui pèse exactement la même masse
Les molécules apparentées nommées, et le résidu qui disparaît
Lire un certificat pour ce composé, ligne par ligne
La préparation étudiée et la préparation reconstituée ne sont pas la même solution
Encore 7 sections dans « Sourcing File » pour SS-31
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Benefit & Outcome Review
La Benefit & Outcome Review SS-31 : 14 allégations face au dossier humain
La plupart des peptides de ce marché sont jugés sur des études chez les rongeurs parce que rien d’autre n’existe. SS-31 est le cas inhabituel où ce n’est pas nécessaire : elamipretide a été testé dans des essais humains randomisés contre placebo dans la myopathie mitochondriale, le syndrome de Barth, l’insuffisance cardiaque, les lésions de reperfusion, la sténose de l’artère rénale et la dégénérescence maculaire, et la plupart de ces essais ont déposé leurs chiffres. Cette revue prend les allégations faites pour le composé une par une, sépare les données humaines des données animales, donne la taille d’effet contre le comparateur réel plutôt que contre la valeur de départ, et dit clairement quelles allégations n’ont aucune étude humaine derrière elles.
- 14 allégations commerciales jugées à l’aune du dossier humain
- 4 essais randomisés ont mesuré la distance de marche de six minutes
- 6 allégations sans étude humaine localisée
- 1 allégation acceptée par un régulateur, sur un critère intermédiaire
Comment les allégations sont jugées ici, et contre quel comparateur
Énergie et fatigue, subjectivement et objectivement
L’endurance, et les 74 pour cent
Le seul endroit où le mécanisme a fonctionné de façon démontrée chez un humain
Force musculaire : l’allégation approuvée et sa limite
Le cœur, et la seule comparaison humaine proche de la dose communautaire
Rein et œil : là où registre et publication divergent, et là où le bras contrôle change la réponse
Les allégations sans étude humaine derrière elles, et une correction
Encore 8 sections dans « Benefit & Outcome Review » pour SS-31
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Guides de peptides associés
Poursuivez l’exploration des sujets de guides éducatifs associés dans la bibliothèque Medibact.
FAQ du guide
Réponses rapides sur le périmètre du guide, l’accès et le contexte d’usage éducatif.
Quelle est la demi-vie du SS-31 ?
L’étiquetage approuvé n’en indique aucune — une lacune notable dans une section pharmacocinétique par ailleurs détaillée. Ce qu’il donne est plus utile en pratique : exposition proportionnelle de 2 à 80 mg avec accumulation minime, ce qui signifie qu’un composé administré une fois par jour s’élimine largement dans l’intervalle.
Que montre réellement l’essai de registration ?
Chez 12 patients atteints du syndrome de Barth, l’élamiprétide n’a été supérieur au placebo sur aucun des deux critères principaux. L’approbation, accélérée, repose sur la force des extenseurs du genou — critère intermédiaire — dont les gains sont apparus pendant l’extension ouverte et non pendant la phase randomisée.
Pourquoi la dose est-elle réduite en insuffisance rénale ?
Parce que la molécule et ses métabolites sont éliminés presque entièrement par voie urinaire — environ 100 % de la dose retrouvée en 48 heures — et que l’exposition augmente de 39 %, 75 % et 125 % à mesure que la clairance de la créatinine baisse.
Cette page permet-elle de calculer une dose ?
Non. Elle rapporte l’étiquetage approuvé et des résultats d’essai à titre d’information. Ce n’est ni un avis médical ni une posologie, et le flacon de recherche n’est pas le produit approuvé.
Notes de conformité et de confiance
- Contenu éducatif uniquement ; aucune allégation personnalisée de santé ou de résultat.
- Ne produit aucune recommandation d’usage personnalisée.
- Utilisez ce matériel pour l’apprentissage général et la maîtrise du contexte de recherche.
