Uitsluitend voor educatief gebruik — geen medisch advies. Deze gids vat voor educatieve doeleinden informatie samen die is gerapporteerd in gepubliceerd onderzoek en in de communitypraktijk. Het is geen medisch advies en geen aanbeveling om welke verbinding dan ook te gebruiken. Getoonde doses, schema’s of combinaties zijn voorbeelden van wat is gerapporteerd, geen instructies voor u. Veel van de hier beschreven peptiden zijn onderzoeksstoffen die voor de besproken toepassingen niet door de FDA zijn goedgekeurd en mogelijk in onderzoek of aan beperkingen onderworpen zijn. Effecten, risico’s en juridische status variëren; individuele behoeften en resultaten variëren. Raadpleeg een gekwalificeerde, bevoegde zorgverlener voordat u een beslissing neemt. Gebruik deze inhoud niet om uzelf te diagnosticeren, te behandelen of te doseren.
Lees dit eerst
Dit is informatiemateriaal en geen medisch advies. Het bevat geen gebruiksaanbeveling en geen behandelschema voor een individuele persoon.
De cijfers hieronder komen uit de goedgekeurde productinformatie en uit community-rapportages. Ze beschrijven wat is vastgesteld of gerapporteerd, niet wat u zou moeten doen. Gebruik ze niet om uzelf te doseren.
Elamipretide is als Forzinity geregistreerd en uitsluitend op recept verkrijgbaar, in Nederland en België inbegrepen, met een nauw omschreven indicatie bij het syndroom van Barth. SS-31 dat als gevriesdroogde onderzoeksflacon wordt verkocht, is niet dat apotheekproduct, is in die vorm voor geen enkel gebruik toegelaten en is uitsluitend bestemd voor laboratorium- en onderzoeksgebruik. Overleg met een bevoegde zorgverlener voordat u een beslissing neemt.
In het kort
| Wat het is | Een synthetisch, op mitochondriën gericht tetrapeptide, D-Arg-Dmt-Lys-Phe-NH2 (Dmt = 2',6'-dimethyltyrosine), gemiddeld molecuulgewicht 639,8 Da. Door zijn ontwikkelingsgeschiedenis heen bekend als SS-31, MTP-131, Bendavia en elamipretide; het geregistreerde product heet Forzinity |
|---|
| Registratiestatus | In 2025 goedgekeurd (Forzinity, elamipretidehydrochloride-injectie) om de spierkracht te verbeteren bij volwassenen en kinderen met het syndroom van Barth die ten minste 30 kg wegen. Een versnelde goedkeuring op een intermediair eindpunt, met voortzetting afhankelijk van bevestigende studies |
|---|
| Mechanisme volgens de productinformatie | Een mitochondriale cardiolipinebinder die zich in het binnenste mitochondriale membraan nestelt en de mitochondriale morfologie en functie verbetert — de door de toezichthouder beoordeelde formulering, geen parafrase |
|---|
| Geregistreerde dosering | 40 mg subcutaan eenmaal daags, elke dag op hetzelfde tijdstip, bij patiënten van ten minste 30 kg; verlaagd bij ernstige nierfunctiestoornis. Onderzoekscommunity's noemen doorgaans veel lagere cijfers |
|---|
| Wat de studie vond | De gerandomiseerde cross-overstudie bij 12 patiënten met het syndroom van Barth versloeg placebo op geen van beide primaire eindpunten (loopafstand in 6 minuten en totale vermoeidheidsscore). De goedkeuring steunt op kniestrekkerkracht, een secundair eindpunt, en de winst verscheen pas in de open-labelverlenging |
|---|
| Farmacokinetiek | Uit de productinformatie: dosisproportionele blootstelling van 2 tot 80 mg met minimale stapeling; tmax 0,5–1 uur; absolute subcutane biologische beschikbaarheid circa 92 %; verdelingsvolume circa 0,5 l/kg; plasma-eiwitbinding circa 39 %; vrijwel 100 % van de dosis binnen 48 uur in de urine teruggevonden |
|---|
| Halfwaardetijd | De productinformatie vermeldt er geen. Zij geeft tmax, biologische beschikbaarheid, distributie, metabolisme en volledige urinaire terugvinding binnen 48 uur, maar geen eliminatiehalfwaardetijd — cijfers die elders circuleren komen dus niet uit de registratie |
|---|
| Formuleringsverschil | Het geregistreerde product is een kant-en-klare waterige oplossing van 80 mg/ml, geconserveerd met benzylalcohol en 8 dagen na eerste aanprikken weg te gooien. SS-31 uit de onderzoeksmarkt wordt gevriesdroogd geleverd en moet worden aangemaakt — vandaar het rekenwerk op deze pagina |
|---|
Bereiken uit gepubliceerd onderzoek en gerapporteerde praktijk — voorbeelden van wat is beschreven, geen aanbevelingen.
Wat het is en wat de productinformatie beschrijft
SS-31 is een tetrapeptide met een ongebruikelijke ontwerpopdracht: het binnenste mitochondriale membraan bereiken en daar blijven. Het afwisselende aromatisch-kationische patroon is daarbij het punt en geen toeval: de netto positieve lading trekt de molecule naar het sterk negatieve membraanpotentiaal binnen de mitochondriën, terwijl de aromatische residuen genoeg lipofiliteit geven om in het membraan te partitioneren. Het D-arginine aan de N-terminus zit er voor de stabiliteit: die D-isomeer maakt het peptide aanzienlijk bestendiger tegen aminopeptidasen.
Het is opmerkelijk hoe zeldzaam het is om voor een verbinding in deze markt een door een toezichthouder beoordeelde mechanismebeschrijving te kunnen aanhalen. Vrijwel elk ander peptide op een leverancierssite heeft een mechanismesectie die uit primaire publicaties en gevolgtrekking is samengesteld; deze verbinding heeft er een die een toezichthouder heeft beoordeeld en toegelaten. Even relevant is echter wat de registratiestudie niet vond: op beide primaire eindpunten was er geen verschil met placebo.
Reconstitutie: alleen het rekenwerk
Het geregistreerde product hoeft niet te worden aangemaakt: Forzinity wordt geleverd als heldere, kleurloze tot gele waterige oplossing van 80 mg/ml in flacons van 280 mg per 3,5 ml, geconserveerd met benzylalcohol en klaar om op te trekken. SS-31 uit de onderzoeksmarkt is het tegenovergestelde: gevriesdroogd poeder, vaak in flacons van 50 mg, dat eerst met bacteriostatisch water moet worden aangemaakt. De concentratie in mg/ml is de inhoud in mg gedeeld door het toegevoegde volume; op een U-100-insulinespuit is 100 eenheden 1 ml.
Onze calculator neemt dat rekenwerk over en toont het resultaat in spuiteenheden. Het is uitsluitend een concentratieberekening: er wordt geen hoeveelheid en geen schema voorgesteld.
Naar de reconstitutiecalculator
Evidence File
Het SS-31 Evidence File: 29 trials en vier herleide getallen
Elamipretide is op ClinicalTrials.gov geregistreerd onder vijf verschillende namen, en het register verwijst die niet naar elkaar door, zodat een zoekopdracht op alleen de internationale generieke naam een onvolledig programma teruggeeft. Het heeft ook iets wat vrijwel geen enkel peptide op de onderzoeksmarkt heeft: een vermelding in de resultatendatabase van het register voor veertien van zijn trials, waarin de sponsor de daadwerkelijke cijfers arm voor arm heeft geplaatst, ook voor de trials die faalden. Die geplaatste tabellen zijn een apart document naast welke tijdschriftpublicatie dan ook en worden vrijwel nergens geciteerd. Deze module werkt daaruit, trial voor trial, en herleidt de cijfers die over deze verbinding circuleren tot de documenten waar ze vandaan komen.
- 29 interventietrials met dit molecuul geïnventariseerd
- 9 studies die een registerzoekopdracht op alleen de INN niet oplevert
- 4 circulerende claims herleid, één daarvan naar helemaal geen bron
- 456 deelnemers aan afgeronde maar niet-gerapporteerde trialdata
De trials geteld: 29 studies, vijf namen, één molecuul
TAZPOWER, zoals het register het heeft geplaatst
MMPOWER-3: de grootste gerandomiseerde dataset op de goedgekeurde dosis is vlak
Twee circulerende afstanden, herleid tot hun brondocumenten
De halfwaardetijd zonder brondocument
Hoe ‘antioxidant’ veranderde in ‘cardiolipinebinder’, en wie dat deed
Afgerond en niet gerapporteerd, en wat nog komt
De blootstellingsnoemer, en waar het veiligheidsdossier werkelijk op rust
Nog 8 secties in Evidence File voor SS-31
Ontgrendel het Evidence File, het Sourcing File en de Benefit & Outcome Review voor SS-31 voor $14 — of elke verbinding in de bibliotheek, plus de printbare protocolbladen, voor $99.
De twaalf secties hierboven, en elke calculator op de site, blijven gratis te lezen zonder account.
Sourcing File
Het SS-31 Sourcing File: zoutvorm, stereochemie en de certificaatkloof
Elamipretide staat tweemaal in het stoffenregister van de FDA - eenmaal als vrije base en eenmaal als zout, elk met een eigen registeridentificatie, een eigen CAS-nummer en een eigen molecuulgewicht. De goedgekeurde merknaam hangt aan het zout. Dat onderscheid is onzichtbaar op het etiket van een onderzoeksflacon en onzichtbaar voor een zuiverheidscijfer, en het verandert wat een vermeld aantal milligram betekent nog vóór er ook maar één vraag over kwaliteit is gesteld. Deze module werkt de identiteitsnummers door zoals ze zijn geregistreerd, het rekenwerk dat eruit volgt, de onzuiverheden en look-alikes die specifiek zijn voor deze sequentie, en welke daarvan een standaardcertificaat wél en niet kan uitsluiten.
- 2 stoffen bij de FDA geregistreerd onder de naam van dit molecuul
- 1.53-voudige spreiding in de werkelijke hoeveelheid peptide bij één etiket van 50 mg
- 4 massaverschillen die SS-31 scheiden van zijn analoga en van zijn meest waarschijnlijke afbraakproduct
- 2 chirale tests die de kwestie van het D-arginine zouden beslechten, geen van beide standaard op een certificaat
Twee geregistreerde stoffen, één handelsnaam
Wat de zoutvorm met een milligram doet
De reconstitutietabel, opnieuw doorgerekend onder de zoutaanname
Het stereo-isomeer dat exact evenveel weegt
De met naam genoemde verwanten, en het residu dat verdwijnt
Een certificaat voor deze verbinding lezen, regel voor regel
Het onderzochte preparaat en het gereconstitueerde preparaat zijn niet dezelfde oplossing
Nog 7 secties in Sourcing File voor SS-31
Ontgrendel het Evidence File, het Sourcing File en de Benefit & Outcome Review voor SS-31 voor $14 — of elke verbinding in de bibliotheek, plus de printbare protocolbladen, voor $99.
De twaalf secties hierboven, en elke calculator op de site, blijven gratis te lezen zonder account.
Benefit & Outcome Review
De SS-31 Benefit and Outcome Review: 14 claims getoetst aan het humane dossier
De meeste peptiden op deze markt worden beoordeeld aan de hand van knaagdierstudies, omdat er niets anders bestaat. SS-31 is het ongebruikelijke geval waarin dat niet nodig is: elamipretide is getest in gerandomiseerde, placebogecontroleerde humane trials bij mitochondriële myopathie, het syndroom van Barth, hartfalen, reperfusieschade, nierarteriestenose en maculadegeneratie, en de meeste van die trials hebben hun cijfers geplaatst. Deze review neemt de claims voor de verbinding één voor één door, scheidt humane data van dierdata, vermeldt de effectgrootte tegen de daadwerkelijke comparator in plaats van tegen de uitgangswaarde, en zegt onomwonden welke claims helemaal geen humane studie achter zich hebben.
- 14 claims uit de marketing getoetst aan het humane bewijsmateriaal
- 4 gerandomiseerde trials maten de zesminutenloopafstand
- 6 claims waarvoor geen humane studie is gevonden
- 1 claim geaccepteerd door een toezichthouder, op een intermediair eindpunt
Hoe de claims hier worden getoetst, en tegen welke comparator
Energie en vermoeidheid, subjectief en objectief
Uithoudingsvermogen, en de 74 procent
De ene plek waar het mechanisme aantoonbaar bij een mens werkte
Spierkracht: de goedgekeurde claim en zijn begrenzing
Het hart, en de enige humane vergelijking in de buurt van de communitydosis
Nier en oog: waar register en publicatie het oneens zijn, en waar de controlegroep het antwoord verandert
De claims zonder humane studie erachter, en één correctie
Nog 8 secties in Benefit & Outcome Review voor SS-31
Ontgrendel het Evidence File, het Sourcing File en de Benefit & Outcome Review voor SS-31 voor $14 — of elke verbinding in de bibliotheek, plus de printbare protocolbladen, voor $99.
De twaalf secties hierboven, en elke calculator op de site, blijven gratis te lezen zonder account.
Verwante peptidegidsen
Verken meer verwante educatieve gidsonderwerpen in de Medibact-bibliotheek.
FAQ over de gids
Korte antwoorden over de reikwijdte van de gids, toegang en de educatieve gebruikscontext.
Wat vond de registratiestudie precies?
De gerandomiseerde cross-overstudie bij 12 patiënten haalde geen van beide primaire eindpunten. De goedkeuring rust op kniestrekkerkracht, een secundair eindpunt, en die winst verscheen pas in de open-labelverlenging in plaats van in de gerandomiseerde fase.
Wat is de halfwaardetijd?
De productinformatie noemt er geen — een opvallende leemte in een verder gedetailleerde farmacokinetieksectie. Wat zij wel geeft, is praktisch bruikbaarder: dosisproportionele blootstelling van 2 tot 80 mg met minimale stapeling, wat betekent dat de verbinding binnen het doseerinterval grotendeels wordt geklaard.
Waarom wordt de dosering verlaagd bij nierfunctiestoornis?
Omdat elamipretide en zijn twee metabolieten vrijwel volledig via de urine worden geklaard — circa 100 % binnen 48 uur — en de blootstelling bij ernstig verminderde nierfunctie sterk stijgt. Het is een renaal geklaarde molecule en de registratie behandelt haar als zodanig.
Is een onderzoeksflacon hetzelfde als Forzinity?
Nee. Forzinity is een kant-en-klare oplossing van 80 mg/ml, geconserveerd met benzylalcohol. SS-31 uit de onderzoeksmarkt is gevriesdroogd materiaal voor laboratorium- en onderzoeksgebruik en is in die vorm voor geen enkel gebruik toegelaten.
Notities over compliance en vertrouwen
- Uitsluitend educatieve inhoud; geen gepersonaliseerde claims over gezondheid of resultaten.
- Geeft geen gepersonaliseerde gebruiksaanbevelingen.
- Gebruik dit materiaal voor algemene kennisopbouw en begripsvorming binnen de onderzoekscontext.
